治療環境の向上には，既存の治療法のエビデンスを蓄積し治療戦略を確立するとともに，新たな治療法の開発を行っていくことが重要である．近年，精神神経疾患領域では，数多くの新薬が本邦でも承認されるなど，治療法の選択肢は拡大した．数ある治療法の中で最適な治療方法を合理的に選択するには，より多くの情報を収集し，エビデンスを適切に理解することが必要になる．このため本稿では，有効性や安全性の直接的な証拠となる臨床試験に焦点をあて，試験実施計画やデータの確認ポイントについて概説する．そして，精神神経疾患を対象とした臨床試験の特徴についても説明し，臨床医にとって必要な情報を中心に，結果の解釈を行う上での留意点を解説する．